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汇总 | 目前FSHD药物研发管线介绍
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2020-12-30 | 1032 次浏览 | 分享到:

FSHD线


DUX4FDADUX4FSHDFSHD


FDAINDNDAFDA


{small molceule}100穿


{Biologics}RNA


{repurposed drugs}[] ID



FSHD{small molceule}

1.Fulcrum Therapeutics{repurposed drug}

FulcrumLosmapimod20194Fulcrumlosmapimod

Fulcrum线FSHD-losmapimod

FulcrumFSHD-Losmapimod20212020



  2. Myocea{repurposed drug}


MyoceaGBC0905GBC09052018FDA{MyoceaGenea Biocells20195}  | FDAGBC0905


MyoceaGBC09052021FDAIND


3.Facio Therapies


Facio2014FSHDFSHDDUX4DUX4FacioFSHDFSHDFSHDDUX4FacioFSHDDUX4FSHD


Facio2022


4.Lek lab, Yale University {repurposed drug}Lek


Angela Lek 

Lek使CRISPR-Cas9FSHD使CRISPR-Cas9DUX4FSHDDUX4

     使 DUX4FSHDFSHD
      FSHD
       FSHDFDA使FDA
LekMDAFSHDAngel Lek 
Justin CohenFSHDFSHD2019MDAFSHD | MDA 2019FSHD{}

5.Emerson lab, UMass Medical{repurposed drug}
Emerson


Charles P. EmersonWellstone-FSHD

Emerson

FSHD/DUX4DUX4使DUX4DUX4HADUX4RNAFUSDNA线DUX4-HAC1QBPHA4-4-DUX4-C1QBPDUX4HAFSHD

6.Anonymous Big Pharmas{3}
FSHD{FSHD}


FSHD{Biologics}DUX4


1
.Harper lab {Nationwide Children's Hospital}
Harper


Scott Harper

Scott HarperFSHDFSHD
使CRISPR-Cas13-ADAR2ADARRNADUX4 mRNA
FSHDDUX4DUX4FSHDDUX4DUX4使RNAFSHD使RNA使RNARNA使使RNADUX4使RNA使DUX4DUX4 RNADUX4 RNA使DUX4 RNAFSHD



Nizar Saad

S
cott HarperNizar SaadDUX4miR-675




FSHDDUX4DUX4 microRNAmicroRNAmicroRNARNA使AAVDUX4microRNAFSHD

2.Chen lab {Children's National Hospital}
Yi-Wen Chen


Yi-Wen Chen
ChenFSHD
ChenFSHD

3.Dumonceaux lab {University College London}
Julie Dumonceaux


Julie Dumonceaux

DumonceauxDUX4{FSHD}

:

FSHDDUX4DUX4FSHDDUX4DUX4DNADUX4DNADUX4DUX4FSHDDUX4DUX4DUX4DNA DUX4AAVDUX4

4.Avidity


Avidity2013AOCAvidityAOC1DM1DMDFSHD{Pompe} | Avidity{FSHD}



Avidity线-FSHD-



-AOCAOCRNAADCAOCAOCAOCAOC

5.Dyne

DyneFORCEDyne广1DM1DMDFSHD



Dyne线-FSHD-

6.miRecule, Inc.

miRecule


miReculeRNA使-miReculeDREAmiRRNAmiRecule



miRecule线MC-DX4-FSHD

miReculeFSHDCharles Marusak


Charles Marusak

DUX4FSHDDUX4DUX4DUX4ASOASO
FSHmiReculeFSHDASO-广FSHDFDAINDIFSHD

FSHDFSHD线

关于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}:

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病,是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病,其发病率约为1/20,000。据估计,全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传,但大约20%~30%患者为新生突变,没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为:FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是,由于疾病的进程无法预测,因此患者的未来变得不确定。约有20%的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前,FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。