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资讯关注 | Fulcrum公司宣布美国FDA授予Losmapimod快速通道指定,用于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2021-05-15 | 536 次浏览 | 分享到:

2021年5月12日专注于改善遗传性罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics宣布,美国美国食品和药物管理局(FDA)已授予losmapimod药物“快速通道”称号,以用于面肩肱肱型肌营养不良症(FSHD)。


快速通道称号旨在促进开发并加快对可治疗严重疾病的药物的审查,以便批准的产品可以迅速进入市场。它使公司能够在整个药物开发过程中与FDA进行更频繁的互动,并允许在某些情况下有资格获得优先审核和加速批准,以及进行滚动审核。这些优惠政策都为加快新药的后续研发提供了有利保障。


美国Fulcrum公司研究与开发总裁Judith Dunn博士

Fulcrum公司研究与开发总裁Judith Dunn博士说:“目前尚无批准的疗法可以治疗FSHD患者,而losmapimod目前是这种严重且导致人体骨骼肌进行性萎缩的疾病的唯一在人体临床试验阶段中的药物。我们很高兴FDA授予快速通道{Fast Track}称号,我们相信这表明losmapimod可以满足FSHD患者未满足的医疗需求。”



Fulcrum有望在2021年6月24日至25日举行的线上FSHD国际研究大会上,报告losmapimod在FSHD患者中进行的2b期随机,双盲,安慰剂对照试验ReDUX4的全部数据。包括试验主要终点,DUX4驱动基因表达的基线,以及预先确定的敏感性分析,以评估具有最高DUX4驱动基因表达的治疗水平的活检样品。要报告的其他数据包括通过骨骼肌MRI评估疾病进展的次要终点,评估肌肉功能指标的探索性终点和患者报告的结果。


Losmapimod曾获得FSHD的“孤儿药”称号


重磅消息 | FDA授予美国Fulcrum公司FSHD药物Losmapimod孤儿药称号



关于FDA快速通道认定


快速通道认定(Fast Track Designation, FTD)作为一种加快药物研发与审评通道,是FDA为了促进用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药研发而授予在研药物的一种资格认定。该资格认定最初被列入1997年《食品与药品管理局现代化法案》(Food and Drug Administration Modernization Act, FDAMA)中,后来修订成为2012年《食品与药品管理局安全与创新法案》(Food and Drug Administration Safety and Innovation Act,FDASIA)的一部分。

获得FTD的药物必须同时满足下列条件:

(1)用于治疗严重疾病;

(2)临床前和/或临床数据能够证明该药物具有解决未满足的医疗需求的潜力。


关于Losmapimod


Losmapimod是一种选择性的p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,在Fulcrum发现p38α/β抑制剂在降低DUX4表达中的作用以及已知化合物的广泛综述后,由Fulcrum Therapeutics独家授权GSK许可。利用其内部产物引擎,Fulcrum发现抑制p38α/β降低了FSHD患者肌肉细胞中DUX4基因的表达。尽管losmapimod以前从未在肌肉营养不良疾病中进行过研究,但已在FSHD和其他多种适应症
的临床试验中对3600多个受试者进行了评估,包括多个2期试验和3期试验。在任何这些试验中,均未将安全性信号归因于losmapimod。Fulcrum目前正在进行2期试验,研究Losmapimod治疗FSHD根本原因的安全性,耐受性和有效性。


关于Fulcrum Therapeutics


Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于在医疗需求未得到满足的地区改善患有遗传定义的罕见疾病的患者的生活。Fulcrum的专有产品引擎可以识别可调节基因表达的药物靶标,以治疗已知的基因表达错误的根本原因。该公司已将losmapimod推进至2期临床开发,以治疗面肩肱肱肌营养不良(FSHD)。Fulcrum还开发了FTX-6058,这是一种小分子,旨在增加胎儿血红蛋白的表达,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血,目前正在进行1期临床开发。