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药物公司 | 美国Altay公司获得资助以用于FSHD疾病的新药研发
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2021-08-27 | 196 次浏览 | 分享到:


Altay公司位于美国加利福尼亚州旧金山,是一家初创的药物研发公司,Altay公司使用独特的平台和药物开发方法,开发针对致病转录因子的新型小分子药物,以治疗慢性疾病和癌症。


Altay公司位于旧金山Mission Bay的拜耳Colaborator


Altay公司拥有强大的平台和筛选方法:利用新方法能够在以前不可成药的转录因子中鉴定新的小分子结合位点。结合遗传学和分子模拟,开发了一种稳定的方法来寻找新的小分子结合。使用这些数据,开发具有特殊药物样特性的有效小分子。 


Ali Rayet Ozes博士,Altay公司创始人兼首席执行官

   * 首席科学家。肿瘤学项目的小分子机制 - Nalo Therapeutics

   * 博士后研究员 - Janssen Biopharma

   * 加州大学戴维斯分校(理学学士)

   * 印第安纳大学布卢明顿分校(博士)生物化学和分子生物学


目前Altay公司研发中的小分子药物研究在特发性肺间质纤维化{IPF}、非酒精性脂肪性肝炎{NASH}和尤文氏肉瘤的多个动物模型中显示出积极的结果。



Altay公司开发抑制致病转录因子 (TF) 的小分子药物。Altay公司平台使研究人员能够在许多治疗领域识别针对TF的抑制剂。Altay公司专注于抑制机制,所以能够对“不可成药”的蛋白质进行药物治疗,从而使比其他药物研发公司更具有优势。



Altay公司目前新药研发管线:
关于治疗尤文肉瘤的主要候选药物:临床前研究显示出对ETS驱动的癌症具有很好的体内疗效和特异性,对非ETS驱动的细胞没有毒性。
关于特发性肺纤维化方面:临床前研究显示出很好的体内疗效,证明了肺中胶原沉积的预防和逆转。
关于FSHD方面:Altay公司使用专有的平台技术,已经确定了DUX4的抑制剂。Altay公司正在与几个机构讨论潜在的伙伴关系和更多合作。

面肩肱型营养不良 (FSHD) 是一种进行性疾病,通常与面部、肩胛骨和肱骨的肌肉萎缩有关。FSHD 影响全球超过80万人并且目前无任何治疗方法或者药物。其他症状包括视力问题、听力丧失和心律异常。男性和女性都有可能患有影响,症状在 20 岁时出现并逐渐恶化。因此,任何减缓疾病进展的治疗方案都将通过为患者提供更好的生活质量而具有重要意义。
FSHD 的病因在很大程度上仍然未知,但是,最近的研究结果表明,一种名为 Double Homeobox 4 (DUX4) 的蛋白质可能起着重要作用。近几年研究人员发现,FSHD患者中DUX4的表达会导致肌肉细胞随着时间的推移而死亡。在对于人体细胞和小鼠模型的研究表明,阻断DUX4表达可以阻止进一步的肌肉死亡,并且可能是治疗FSHD的一种方法。然而,目前还没有已知的药物能特异性结合DUX4。

美国圣路易斯大学生物化学和分子生物学副教授Fran Sverdrup博士


Altay公司开发了一种方法,可以找到阻断DUX4等蛋白质的药物。Altay公司过去曾使用平台为类似蛋白质寻找药物,并取得了巨大成功。Altay公司研究的目的是找到结合和抑制DUX4功能的药物,以防止FSHD患者的肌肉进一步受到DUX4的影响。来自美国圣路易斯大学Sverdrup博士将利用他实验室的FSHD背景来评估测试化合物在分化 FSHD肌细胞时减少DUX4和小分子靶向DUX4目标的能力。



本研究项目:DUX4新型小分子抑制剂的发现项目得到美国FSH研究之友的资助,研究项目周期2021年5月15 -2021年11月14日,资助金额:85,000美元


关于美国FSH研究之友



目前针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者没有任何治疗药物或治疗策略。这种使人衰弱的疾病慢慢影响骨骼肌,导致肌肉萎缩无力,剥夺了患者积极、健康和独立的生活年限。十多年来,FSH研究之友 一直寻求治疗支持有助于我们了解FSHD 的研究,为全球超过80万患有该疾病的人提供治疗的希望。

FSH研究之友是由Terry和Rick Colella的家人和朋友创办的,他们的儿子患有 FSHD。该组织的目标是促进美国太平洋西北部对FSHD的研究。通过与华盛顿大学、西雅图儿童医院和Fred Hutchinson癌症研究中心的研究人员建立合作,能够最终向超过1500万美元资金的研究项目提供种子资金。最终扩大了资助范围到全球,寻找最有前途的研究人员和研究。尽管现在有大量研究人员支持FSHD研究,但还有更多研究项目需要资助,以加快开发治疗或治愈方法的目标。