AMRA Medical和Fulcrum Therapeutics合作创建了标准化的全身磁共振成像（MRI）方案，以评估面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的骨骼肌成分。这项研究工作的摘要已被美国MDA接受并公开展示。

FSHD研究中从健康肌肉（绿色）到严重脂肪替代（红色）的可视化受脂肪影响的肌肉情况。

临床试验研究人员通常使用功能测试（例如6分钟步行测试和单层MRI）来评估神经肌肉疾病的进展。这些技术可能会有限制，从而产生不必要的数据误差，从而可能使试验规模更大，时间更长，成本更高。另外，在多中心试验中缺乏实施全身MRI的标准，这使得量化疾病在疾病的不同阶段如何影响全身各个肌肉的情况变得十分困难。并且神经肌肉疾病研究通常只强调腿部数据。但是该研究包括腿、躯干、肩膀和手臂的整个肌肉体积。

AMRA和Fulcrum进行了一项研究，以评估，优化和标准化全身MRI检测，以用于Fulcrum的losmapimod（一种用于FSHD的小分子治疗药物）的临床试验。通过合作成功地开发了详细的肌肉骨骼MRI方案，以量化肌肉脂肪含量，瘦肌肉体积和肌肉脂肪浸润。研究人员使用不同的MRI扫描仪在16名FSHD成人的6个临床部位进行了肌肉体积和双边分析。Fulcrum公司认为AMRA的技术是神经肌肉临床试验中的一项重大进步，并计划将该协议用作losmapimod药物临床试验项目进一步开发的一部分。

Fulcrum公司临床开发高级副总裁，Diego Cadavid

Fulcrum Therapeutics临床开发高级副总裁Diego Cadavid说：“常用的测量方法（例如功能测试）有局限性，因此我们基于AMRA可靠、快速地分割和量化肌肉的能力与AMRA合作。我们共同开发了一种MRI协议，该协议可以生成稳定的图像，AMRA的算法可以根据这些图像生成一致、质量、客观和可重复的生物标志物，我们现在将其用于正在进行的临床试验计划中。”

这项研究进一步证明了AMRA的MRI技术：1）具有追踪异质性疾病分布的潜力；2）与主要的MRI扫描仪制造商兼容，使多中心试验更加可行；3）可以对单个肌肉和肌肉群进行全身3D体积测量，从而可以更早，更准确地检测出脂肪和肌肉变化；和4）可以纵向监测神经肌肉疾病和患者特有的几种不同的肌肉。

这些结果使AMRA方法在其他神经肌肉临床试验中的探索和使用合理化。可以在MDA 2020网站上查看完整的MRI成像协议开发和评估摘要以及用于测量FSHD骨骼肌变化的分析算法（＃142）。

关于AMRA Medical

AMRA Medical是一家具有开拓性的国际数字健康公司，处于医学影像和精密医学的最前沿。该公司开发了一种新的人体成分评估全球标准，可通过快速的全身MRI扫描提供高精确度的多种脂肪和肌肉生物标志物。旨在支持从临床研究到临床护理的转型护理和重要决策。

AMRA总部位于瑞典，成立于2010年，是瑞典林雪平大学医学影像科学和可视化中心（CMIV），生物医学工程系（IMT）以及医学与卫生系（IMH）的分支机构。

关于Fulcrum公司

Fulcrum Therapeutics位于美国马萨诸塞州 剑桥市，是一家临床阶段的生物制药公司，致力于在未满足的医疗需求领域改善基因定义的罕见疾病患者的生活。 Fulcrum公司的专有产品引擎可识别可调节基因表达的药物靶标，以治疗已知的基因表达错误的疾病的根本致病原因。该公司的Losmapimod药物正在进行第二期临床试验，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD），并且已经完成了关于FTX-6058药物的临床前研究，该药物用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血疾病。