世界FSHD联盟2021年度峰会于6月26日-27日在线上举行，本次峰会共有19个国家的35位FSHD患者组织倡导领袖参加，这是一个全球性的年度峰会，旨在让世界各地的FSHD患者都有改变他们生活的声音和力量。

世界FSHD联盟的主要目的是连接和激活全球FSHD社区为了建立一个世界范围的积极合作交流的社区，赋能患者群体，并推进加快治疗方法发展的共同使命。

世界FSHD联盟重要意义：FSHD领域需要一个全球视野计划项目，因为通过共享资源、战略和“共同发声”，这样可以在教育、支持和倡导方面取得更大的成就。需要关注并且重要的是，FSHD临床试验将在国际范围内进行。协调FSHD相关信息和外联工作，将有助于以更及时、更具成本效益的方式与药品开发、临床试验、监管批准和患者获得治疗的行业进行接触。

首届世界FSHD联盟峰会成员合影，2019年6月18日，法国马赛

世界FSHD联盟成员

美洲

• FSHD Argentina{阿根廷}
• Distrofia Muscular FSH en Chile{智利}
• Abrafeu - Associação Brasileira Distrofia Muscular Facio-Escaulo-Umeral{巴西}
• Muscular Dystrophy Canada{加拿大}
• FSHD Society{美国}

• FSHD Europe{欧洲}
• AFM Téléthon FSHD support group (法国)
• Amis FSH (法国)
• FSHD-MD Support Group UK{英国}
• FSHD Italia{意大利}
• FSHD Spain{西班牙}
• FSHD Diagnosis Group within the DGM (德国)
• FSHD Israel{以色列}
• Spierziekten Nederland:Facioscapulohumerale spierdystrofie {荷兰}
• FSHD Stichting (荷兰)
• FSHD-UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (意大利)
• Muscular Dystrophy Foundation of South Africa{南非}

• FSHD China{中国}
• FSHD India{印度}
• FSHD Japan{日本}
• FSHD Global Research Foundation (澳大利亚)
• Japan Muscular Dystrophy Association{日本MDA}
  
  

本次峰会主要议程介绍：

Jessica C. de Greef 博士，荷兰莱顿大学医学中心

2021年第28届FSHD国际研究大会项目&委员会主席

Jessica博士分享今年FSHD国际研究大会的总结报告，其中关于反义治疗策略在FSHD上的研究值得关注，多家公司和实验室正开发反义疗法策略包括：siRNA、RNAi、PMO等多种策略。

最新发布 | 美国Dyne公司在第28届国际FSHD研究大会上公布其面肩肱型肌营养不良症{FSHD}项目的临床前数据

最新发布 | 美国Arrowhead公司在在第28届国际FSHD研究大会上公布ARO-DUX4的临床前数据临床前数据

June Kinoshita，美国FSHD society，研究和患者参与主任

June分享关于世界FSHD联盟战略计划讨论的主题环节。

世界FSHD联盟共同目标：赋能和激活患者家庭，加速疗法的发展

国际合作如何帮助：全球战略、透明性、分享最佳实践和资源、共享一致消息、协调如何与行业合作

美国FSHD协会研究与患者参与主任June Kinoshita，分享美国FSHD协会发展的历程，从1991年建立开始到至今，已经历经30年，美国FSHD协会对FSHD领域发展起到非常巨大的推动作用。

June Kinoshita重点介绍：将“治疗药物火车”通过桥梁最终到达患者和患者家庭这个过程，需要患者参与的支持包括：患者登记和自然史、生物标志物、成像标记、临床结果测量。只有各环节准备充分才能加速这一进程。

FSHD临床试验研究网络{CTRN}和欧洲试验网络:

目前CTRN站点包括16个：美国12个中心站点，欧洲3个站点分别在：荷兰、法国、意大利{计划新增3个站点分别在丹麦、德国、英国}

CTRN项目已帮助研究项目：ReSolve-FSHD自然历史研究、Fulcrum准备研究、Fulcrum 2b期临床试验和开放标签研究

成为网络成员不是成为临床试验站点的唯一途径，但会有帮助。

{我们正在与CTRN项目进一步交流，计划未来中国可正式加入CTRN项目}

目前多个国家已建立FSHD患者倡导组织，FSHD患者组织可在多个方面提高FSHD意识并推进FSHD领域发展：通过FSHD网站、举办医学研讨会议和建立交流群组、通过社交媒体和互联网宣传FSHD知识、与临床医生建立合作、文章、网络研讨会和医生教育、发展遗传检测资源、与康复师、物理治疗师建立合作帮助患者群体。

本次世界FSHD联盟2021年度峰会第二天主要议程是将各成员分组，探讨各组织目前的发展阶段所面临的挑战和问题、解决办法以及怎样互相支持帮助。

通过前期多次会议讨论和修订，本次世界FSHD联盟年度峰最终发布正式版世界FSHD联盟章程，其中联盟成员需遵循章程：

● 分享年度计划

● 通过医院、社交媒体等开展外联活动，提高各FSHD患者倡导组织影响力。

● 每年至少为其成员召开一次教育会议、与研究人员和机构建立关系、参与提高认识的活动，如世界FSHD关爱日。

● 开发团队和资源（如资金、赞助商关系）以帮助维持其组织活动。

● 会员可在其网站和文献上展示世界FSHD联盟标志。

● 在加入后2年内未完成任何预期活动的会员将被视为非活跃会员。

在会议方面：

● 世界FSHD联盟将每年举行年度峰会，召集所有成员分享战略和年度计划。

● 每季度举行一次网络研讨会，讨论成员所关注的话题，或就倡议和项目开展工作。

● 依据情况而定，将组织更多的线上讨论会议。

在联盟成员沟通方面：

● 联盟将建立一个渠道，及时交流信息和讨论。

● 每季度将发送一份通讯，所有成员都将参与其中，更新各成员的动态消息。

● 联盟将建立一个公开的网站或平台，使全世界范围内的更多组织能够找到并加入联盟。