位于美国俄亥俄州哥伦布市，Armatus生物公司

美国Armatus生物公司近期对外公布其新药研发管线，Armatus生物公司作为一家是新兴初创公司，专注于AAV基因疗法，通过RNAi疗法沉默靶基因的精确方法来治疗基因遗传病。Armatus Bio正在构建一个协同的、多方面的下一代候选新药研发管线，为基因替换、敲除和递送提供颠覆性的新方法。

AAV基因疗法通常是通过RNAi或miRNA分子沉默靶基因来实现的，Armatus正在开发用于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}AAV6载体的基因疗法：ARM-101。以及用于Charoct-Marie-Tooth疾病1A和2D型{CMT1A和CMT2D}AAV9载体的基因疗法。

ps:RNA干扰（RNA interference，缩写为RNAi）是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象，其机制是通过阻碍特定基因的转录或翻译来抑制基因表达。当细胞中导入与内源性mRNA编码区同源的双链RNA时，该mRNA发生降解而导致基因表达沉默。

美国Armatus生物公司药物研发管线

Armatus生物公司主导项目ARM-101是一种很有前景的基于RNAi的AAV6基因疗法，用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。患有这种肌营养不良症的人有很大的疾病负担，但目前还没有治疗选择。ARM-101针对FSHD的根本致病基因，通过AAV6载体构建体进行单次注射，从而减少有毒的DUX4表达。

Armatus生物公司首席执行官：

Michael Triplett博士

首席执行官

Michael Triplett博士是Armatus生物公司的联合创始人、总裁兼首席执行官，热衷于将世界一流的科学技术转化为变革性业务，在创立Armatus生物公司之前，Triplett博士参与共同创立了两家早期阶段公司包括Myonexus Therapeutics{于2019年被Sarepta Therapeutics收购}和Clarametyx Biosciences,Inc.,并担任N8 Medical首席执行官。

Triplett博士目前领导俄亥俄州副州长Jon Husted的InnovateOhio基因和细胞治疗工作组，其使命是制定基因和细胞治疗经济发展战略，以在俄亥俄州发展该行业。Triplett博士在俄亥俄州立大学获得化学工程博士学位，并担任美国国防部国防科学与工程研究生院士和大学研究员。

Armatus生物公司FSHD项目研发负责人：

Scott Q. Harper博士

全国儿童医院首席科学顾问

Scott Harper博士，Armatus生物公司的首席科学顾问，Harper博士是一名分子生物学家，在基因治疗领域拥有超过20年的领先创新经验，目前担任全国儿童医院基因治疗中心的首席研究员。Harper博士已获得15项专利，另有30多项专利正在申请中。在全国儿童医院工作之前，Harper博士为显性神经退行性疾病开发了第一个基于RNAi的基因疗法并获得专利，该疗法已获得Spark Therapeutics的许可。作为研究人员，Haper博士共同发明了△R4-R23微肌营养不良蛋白并获得了专利。这是Sarepta Therapeutics的Duchenne肌营养不良基因治疗产品的核心。Harper博士获得了2014年美国基因和细胞治疗学会杰出新研究者奖。

Harper博士目前担任CMT疾病协会的科学顾问委员会成员，并且是NIH神经科学和疾病B{NSD-B}研究组的常任成员。Harper博士目前是ASCGT RNAi和寡核苷酸治疗委员会的主席和FSHD协会国际研究大会的项目委员会成员。Harper博士在爱荷华大学医学院获得博士学位，并完成了博士后工作，密歇根大学细胞和分子生物学学士，萨吉诺谷州立大学生物学学士学位。

基因治疗，指将遗传物质转移到患者细胞内发挥作用，以达到治疗疾病的目的。根据其作用方式，基因治疗的策略可分为以下几种：①基因表达，②基因沉默，③基因编辑。

不管是哪种作用方式，理想的载体是基因治疗成败的关键，它们应该具备以下几个特点：有足够的空间来递送大片段的治疗基因；具有高转导效率，能感染分裂和非分裂的细胞；能靶向特定的细胞，且可以长期稳定表达转基因；具有较低的免疫原性的或致病性，不会引起炎症；具备大规模生产的能力。