今天，国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发的2021年版国家医保药品目录公布（见后文及原文链接），新增的74种药品中，包含7种适应症含罕见病的药品，同时，因为2019年版国家医保药品目录中，经谈判被纳入的罕见病用药协议期已经到期（非谈判的目录内罕见病用药直接纳入），本次目录公布后，经病痛挑战基金会统计，成功谈判续约的罕见病药品有9种，以上16种药物适应症包含11种罕见病，以下为详细信息。
根据病痛挑战基金会统计，截至目前，基于国家《第一批罕见病目录》，在我国明确注册的罕见病适应症药品有87种，涉及46种罕见病；截至2021年国家医保谈判之后，有28种罕见病的58种药物已纳入国家医保目录中。
以下为今年新增和成功谈判续约的药品详细信息，感谢从国家医保局到各相关方对罕见病群体用药的关怀与支持，我们期待，在各方不断努力下，罕见病保障层面，能有越来越多的好消息传来！
国家医保局 人力资源社会保障部印发2021年版国家医保药品目录
按照党中央、国务院决策部署，国家医保局会同人力资源社会保障部等部门组织开展了2021年国家医保药品目录调整工作，现已顺利结束。本次调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。从谈判情况看，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调整中，国家医保局牢牢把握“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，着力满足广大参保人基本用药需求。紧盯国家新冠疫情防控大局，及时将相关治疗用药纳入支付范围，以实际行动助力疫情防控。通过引导药品适度竞争、以量换价等措施，部分目录内药品再次降价，为购买性价比更高的药品腾出基金空间，成功实现药品保障升级换代。在保证基金安全的前提下，取消部分药品的支付限定，扩大受益人群，大幅提升药品可及性和用药公平性。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。自国家医保局成立以来，已连续4年开展国家医保药品目录调整工作，累计将507个药品新增进入全国医保支付范围，同时将一批“神药”、“僵尸药”调出目录，引领药品使用端发生深刻变化。连续开展6批国家组织药品集中带量采购，中选药品平均降价53%。中国药学会发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，自2018年以来，医保药品在医疗机构药品使用占比逐年上升，主导地位进一步巩固，临床用药合理性得到改善。常用药价格水平明显下降，重大疾病和特殊人群用药保障水平明显提高。创新药进入医保速度加快，周期大幅缩短，患者可及性明显提高。通过集中带量采购和目录准入谈判“组合拳”，显著降低了群众用药负担。下一步，国家医疗保障局将认真贯彻落实党的十九届六中全会精神，攻坚克难、开拓奋进，狠抓新版目录落实落地，着力提升广大人民群众用药保障水平，以优异成绩迎接党的二十大召开。
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国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》的通知国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》的通知政策解读
