FSHD加拿大基金会

资助项目：FSHD临床试验研究网络{FSHD-CTRN}项目研究和网络扩展

资助金额：3 年，共计 2,800,000 美元

项目负责人员：Jeffrey Statland博士（美国堪萨斯大学医学中心）和Rabi Tawil博士（美国罗切斯特大学医学中心）

位于加拿大的Solve FSHD公司提供该项目资金。  

该赠款包括支持 CTRN 继续MOVE和MOVE+自然史研究，旨在生成对FSHD临床试验至关重要的临床结果测量。资助的活动包括基于血液的生物标志物发现和验证，以及在 MOVE/MOVE+ 自然史研究中增加50名FSHD受试者，并且CTRN项目将在加拿大设立临床试验中心。赠款的主要部分来自Solve FSHD，这是一家最近成立的加拿大公司，专注于加速 FSHD 的药物开发。

FSHD加拿大基金会资助FSHD CTRN项目是一个很好的例子，有史以来规模最大的FSHD自然历史研究目前正在网络上运行。CTRN项目吸引了许多制药公司开始关注FSHD疾病研究，FSHD CTRN项目的存在是他们决定开发FSHD疗法的关键因素。

2015 年，纽约州罗切斯特FSHD试验准备工作组

FSHD临床试验研究网络{FSHD CTRN}这一切都始于2013年在荷兰莱顿举行的一次研讨会，包括Stephen Tapscott博士、Rabi Tawil博士和Silvere van der Maarel博士在内的主要研究领导者邀请了几十位同事（以及美国FSHD协会）就准备临床试验和建立工作组。两年后，包括美国FDA官员在内的一个专业小组再次会面，这次是在纽约州罗切斯特，并制定了一份蓝图。美国FSHD协会联合荷兰FSHD Stichting组织和澳大利亚FSHD全球研究基金会加入，共同资助这次关键会议。

Rabi Tawil博士{左}和Jeffrey Statland博士{右} 

不久之后，罗切斯特大学的医学博士Rabi Tawil和堪萨斯大学的医学博士Jeffrey Statland博士从私人捐助者那里获得了资金，以启动一个四站点的FSHD临床试验网络，该网络随后在来自以下机构的支持下得到了进一步扩展。“主要目标是创建准备在FSHD中进行临床试验并验证新结果测量的站点，”Tawil博士解释说。“其中一个障碍是没有任何资金来支持该项目的建立。我们意识到这不是大多数资助机构会轻易承担的事情。在美国FSHD协会的支持下建立 FSHD CTRN 对于为ReSolve研究获得美国国立卫生研究院NIH资金至关重要。”

FSHD CTRN的顺利建立，感谢Geraldi Norton基金会和德克萨斯州的一位匿名捐助者和另一位捐助者提供了额外资金，FSHD CTRN于2016年正式启动，在美国设有7个站点.

FSHD CTRN项目站点：12个在美国、欧洲6个分别是在意大利、法国、荷兰、德国、丹麦、英国

自成立以来，CTRN已获得美国国立卫生研究院NIH和MDA美国肌肉萎缩症协会以及FSH研究之友和其他捐助者的大量资助。Dyne公司资助将网络扩展到欧洲站点。此外，Acceleron公司、Fulcrum公司和Avidity公司等公司还资助了涉及CTRN 站点的重要研究和临床试验。在核心网络得到良好支持的情况下，目前，FSHD CTRN包括总计18个合作站点，12个站点在美国和 6 个站点在欧洲。

Jamshid Arjomand博士，美国FSHD协会首席科学官

“FSHD-CTRN是临床试验准备的关键组成部分，”美国FSHD协会首席科学官Jamshid Arjomand博士说。“我们很高兴分享FSHD加拿大基金会资助至关重要的研究并将FSHD CTRN 扩展到加拿大的网站的消息。多年来，加拿大FSHD家庭一直希望参与研究和试验。在许多利益相关者共同努力下，他们的梦想现在成为了现实。”

关于FSHD CTRN项目：

FSHD CTRN是一个学术研究中心联盟，在 FSHD 临床研究或进行神经肌肉临床试验方面具有专业知识。网络隶属关系使研究人员能够利用现有的临床试验基础设施和通用标准操作程序 (SOP) 来处理项目、监管批准、数据收集和分析——加快实现我们提供新FSHD疗法的共同目标的能力。

FSHD CTRN为研究人员和行业提供各种资源和服务：协议开发咨询、临床评估员培训、站点选址指导、专门小组、制定反馈会议。

作为患者参与FSHD研究，患者参与对于推进 FSHD研究至关重要。志愿者努力是无价的。

• 参与临床试验研究
  您的参与有助于找到答案和解决方案。了解更多查看活跃的研究 
  

• 患者焦点小组
  提供有关功能性运动评估和其他常见临床程序的具体反馈。
  

• 患者咨询委员会
  提供有关开展研究、招募、保留和结果传播的见解。

FSHD CTRN的研究人员可以获得：

• 经验丰富的临床研究人员、研究协调员和研究评估员

• 集中协调和监管

• 集中数据管理和数据质量控制

• 研究人员集中培训

• 研究的患者参与计划：患者焦点小组和患者咨询委员会，以帮助招募、保留和传播结果

• 主要利益相关者通过由临床试验人员、患者倡导者、患者和行业组成的咨询委员会参与

• 学术中心附属 CTSA 资源对服务不足的人群进行宣传

• 临床试验预算和合同指南

• 协议开发咨询

• 选址服务

• 进行试验

• 开发与学习相关的材料

• 提供与学术研究人员和患者倡导者互动的机会

• 组织关键意见领袖会议