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资讯 | 美国FSHD协会宣布与BullFrog AI公司合作用于改进FSHD临床试验设计
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2022-05-12 | 1449 次浏览 | 分享到:


2022年4月21日,美国FSHD协会宣布,正在启动一项关于FSHD临床试验研究网络 (CTRN) 和人工智能创新者BullFrogAI公司的合作,以分析从面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者收集的最大的自然历史数据集。FSHD是一种严重并使人衰弱的遗传性疾病,估计影响8000~20000人中的1人,并导致患者进行性肌肉萎缩和无力。


Jamshid Arjomand博士

美国FSHD协会首席科学官



美国FSHD协会首席科学官Jamshid Arjomand博士表示:“我们希望这项研究合作将有助于临床试验设计和患者信息统计,以加速我们社区的临床试验。”




BullFrogAI公司将使用bfLEAP ™人工智能平台分析FSHD CTRN在NIH资助的解决FSHD 药物开发障碍的临床试验准备 (ReSolve; NCT03458832)研究中收集的大型多维FSHD临床数据集。该研究在8个美国3个欧洲CTRN站点招募了220名患者,并使用多种运动结果工具来跟踪24个月内的疾病进展,包括FSHD功能复合结果测量、运动功能测量、可达工作空间和肌肉电阻抗数据。




AI分析旨在评估哪些结果测量或测量组合对与疾病进展相关的变化最敏感。此外,由于已知FSHD在个体之间具有不同的疾病进展率,研究人员希望确定与不同进展率相关的其他临床因素或医学状况。具有与更快进展相关因素的个体将是纳入临床试验的良好候选人,因为他们更有可能证明实验性疗法是否能够减缓疾病进展。

Jamshid Arjomand博士对合作者表示感谢,他说:“我们很高兴能够通过将 CTRN 的ReSolve研究与Bullfrog公司在人工智能和机器学习方面的专业知识结合起来,对这些数据进行全面分析,从而促进这个项目。”



Jeffrey Statland博士,堪萨斯大学医学中心

FSHD CTRN联合负责人



FSHD CTRN联合负责人Jeffrey Statland博士表示:“这项合作可以为更有效的临床试验设计奠定基础,并可以作为与人工智能公司合作评估大型临床试验准备数据集的模型。



Vin Singh

BullFrog AI创始人兼首席执行官



BullFrog AI创始人兼首席执行官Vin Singh说:“BullFrogAI很高兴有机会与 FSHD协会和FSHD CTRN开展合作项目,我们的 bfLEAP ™ AI 平台可以为这种严重的遗传性疾病的药物开发做出贡献。”






BullFrogAI公司bfLEAP ™人工智能平台优势:


能够在几分钟内分析TB级的数据

可扩展的数据分析 

能够分析大数据,分析“短而宽”的数据集(浅层、高维数据、高异质性)

下一代并行计算——超过 200 种不同的算法模型;能够在同一环境中分析定量和分类数据

无监督机器学习 - bfLEAP™ 能够为多维临床试验中的最大结果提供最少的识别标志

专有聚类算法 - 在大型、高度复杂的数据集中查找非线性、多变量关系





研究表明BullFrog AI用更少的数据,可以同时提供更多的突破性疗法。从而节省更多的时间和研究费用。


bfLEAP™ AI平台识别复杂数据结构中的关系和相关性用于:发现新的药物靶点;寻找候选药物可能更有效的利基患者群体;确定可能提供协同作用的药物组合。


bfLEAP™ AI平台对于药物方面帮助:

由于为患者开发了许多新药,但仍有许多未被发现。bfLEAP™平台提供了在临床数据集中发现新机制的潜力,这将有利于患者群体。通过测试这些现有药物,可以使用更多疗法来帮助更多患者过上更好的生活。


bfLEAP™ AI平台对于临床方面帮助:

对于临床试验中的候选药物, bfLEAP™ 平台分析此类临床试验数据集,以预测哪些患者将对开发中的特定疗法产生反应,从而定制纳入/排除标准并提高主要研究结果的成功率。


关于BullFrog AI




BullFrog AI是人工智能领域的创新者。其专有的 bfLEAP™ 分析引擎源自约翰霍普金斯大学应用物理实验室 (APL) 开发的技术,是一种强大的工具,旨在分析大量、复杂、多因素的数据集。BullFrog AI的技术有望彻底改变药物开发,使研究人员和临床医生能够将疗法与患者相匹配,简化临床试验,降低开发成本并加快药物批准和商业上市的研发周期。BullFrog AI公司拥有一支由生命科学行业领导者、AI 技术专家、科学家、医生和顾问组成的杰出团队,他们都决心帮助 BullFrog AI成为精准医疗的领导者。



BullFrog AI公司研发管线



BullFrog AI公司已与美国两家主要医疗机构就两个治疗先导达成了独家的全球协议。BullFrog AI的临床候选药物是一种重新定位的小分子治疗药物,其独特配方可最大程度地对抗各种癌症。这种小分子的主要适应症是胶质母细胞瘤,随后的项目预计将用于甲状腺癌、胰腺癌和其他未公开的适应症。BullFrog AI第二个候选药物是一种核酸治疗剂,用于治疗多种相互关联的肝病,包括癌症、肥胖症、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和非酒精性脂肪肝病 (NAFLD)。




关于美国FSHD协会



美国FSHD协会是世界上最大的以研究为重点的面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者组织,FSHD是最普遍的肌营养不良症形式之一。该协会促进了重大进展,并正在加速开发治疗方法和治愈方法,以结束全球100万FSHD患者所承受的疼痛、残疾和痛苦。美国FSHD协会改变了FSHD研究的格局,并致力于确保没有人独自面对这种疾病。 


关于FSHD临床试验研究网络 (CTRN)




面肩肱型肌营养不良症临床试验研究网络 (FSHD CTRN) 是一个由18个学术研究中心(美国12个,欧洲5个,英国1个)组成的联盟,在 FSHD 临床研究或进行神经肌肉临床试验方面具有专业知识。CTRN的联合负责人是罗切斯特大学的医学博士Rabi Tawil和堪萨斯大学医学中心的医学博士Jeffrey Statland。FSHD CTRN有助于缩小试验准备方面的差距,并提供一个站点网络,该网络具有集中的简化监管流程、FSHD 方面的特定、通用专业知识,以及准备进行高效、高质量临床试验的参与患者群体。





面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病,是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病,其发病率约为1/20,000。据估计,全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传,但大约20%~30%患者为新生突变,没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为:FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是,由于疾病的进程无法预测,因此患者的未来变得不确定。约有20%的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前,FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。