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关注 | {包含FSHD疾病}项目总计2100万欧元，由多国联合发起的患者生活方式和疾病数据交互 (PaLaDIn)项目正式启动
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2024-02-29 | 128 次浏览 | 分享到:


患者生活方式和疾病数据交互 (PaLaDIn) 是一个创新健康倡议 (IHI) 资助的项目（美国FSHD协会、TREAT-NMD和英国研究与创新(UKRI) 的额外资助；总计 2100万欧元），此项目旨在推动罕见神经肌肉疾病 (NMD) 患者的创新现实世界数据收集。
一个新的最先进的数据收集平台正在开发中，以改变罕见疾病的治疗方式。该平台被称为“The Interactium”，将为加速新药开发、改善患者报告结果测量（PROMS）并为各级医疗保健决策提供信息提供见解。该项目的经验教训将通过一系列工具和培训材料与其他罕见疾病领域的工作人员分享。
该项目预计将在整合不同来源的罕见病患者数据方面实现重大飞跃，包括患者报告的结果测量、患者偏好以及来自登记处和可穿戴设备的数据。
研究人员和药物开发商将能够获得明确引起患者偏好和需求的数据，这对于结果测量和患者偏好数据稀缺的罕见疾病尤其重要。这意味着开发治疗和干预措施是为了满足患者的需求，为医疗保健、药物开发和卫生技术评估方面的更好决策提供信息。

Kees van der Graaf，FSHD患者倡导者兼FSHD欧洲董事会成员

作为 FSHD（面肩肱型肌营养不良症）患者的倡导者，我很高兴看到这一举措的宣布，这将有助于确保将患者体验纳入药物的开发和获取中，并改善我们的医疗保健。
目前尚无批准的FSHD治疗方法，医疗保健提供者很难满足患者在医疗保健过程中的需求。PaLaDIn代表了我和我的家人以及每个受这种疾病影响的人的希望，即在不久的将来，不仅会出现有效的治疗方法，而且当它们出现时我们也能够获得它们。
我期待着我个人和组织为PaLaDIn的工作及其为FSHD和更广泛的神经肌肉疾病社区所代表的一切做出贡献。

PaLaDIn联盟是学术界、中小企业和患者组织之间的合作组织，包括来自五个国家的九个合作伙伴。这个为期四年的项目汇集了在NMD、患者权益和数据科学方面拥有专业知识的主要利益相关者。它提供了一个独特的机会来建设使用罕见NMD 患者数据的能力，以确保在护理规划、研究和整个药物开发生命周期中听到他们的声音。
该项目目标：

  • 开发创新的全数据平台“The Interactium”，能够集成来自各种不同来源的数据。
  • 改进和增加NMD社区可用的PROM。患者报告的结果测量(Patient-Reported Outcome Measures,PROMs)
  • 最大限度地提高Interactium数据的实用性、互操作性和可重用性，使其能够被研究人员和行业广泛使用，例如临床试验规划、药物开发和疾病理解。
  • 使用可穿戴设备和视频共同创建新的数字结果测量，以满足患者的偏好和需求。
  • 开发并发布两个神经肌肉疾病{NMD}（强直性肌营养不良 (DM)和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)的新数据集
  • 通过采用杜氏肌营养不良症 (DMD) 和面肩肱型肌营养不良症{FSHD}社区的工具并将其应用于其他疾病，提高临床试验的可及性。
  • 通过扩大从NMD获得的见解，充分利用PaLaDIn项目的影响，使更广泛的罕见病社区受益。

这种改善医疗保健决策的有前途的方法将借鉴杜氏肌营养不良症 (DMD) 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的现有计划和项目，并将这些知识转化为其他疾病领域。在整个项目中，包括新数据集、标准操作程序 (SOPS)、框架和PROMS在内的成果将广泛传播到罕见疾病领域（及其他领域）。

David Allison， TREAT-NMD首席执行官

TREAT-NMD提供神经肌肉疾病方面的全球专家网络。我们网络的实力和专业知识，以及所有九个全球合作伙伴共同努力交付PaLaDIn项目，意味着我们可以合作改变NMD领域。
该合作伙伴联盟的使命是创建一个数据平台，帮助开创有效的治疗方法，为世界各地的NMD和其他罕见疾病患者提供最好的护理。
我们在该领域面临的最大挑战之一是缺乏患者数据。PaLaDIn旨在应对这一挑战，与患者、医疗保健专业人员和研究人员合作，整理有影响力的数据，这些数据可以对罕见疾病的诊断和治疗产生重大影响。

PaLaDIn将推进罕见病领域的知识，并解决已知的瓶颈和障碍，包括缺乏罕见病患者的数据、数据的互操作性和可重用性有限、对疾病的了解不足、疾病异质性、PROMs 稀缺、患者数量少。

PaLaDIn计划的实施预计产出：

  • 全球多达4000名患者向The Interactium提交数据
  • 将创建新的框架来测试共同创造的价值
  • 开发更有效、以患者为中心的医疗保健解决方案和研究
  • 由于FAIR数据的可用性，可以更大程度地降低公司的试验风险。 FAIR数据原则，即可发现(Findable)、可访问(Accessible)、可互操作(Interoperable)和可重用(Reusable)，是科学数据管理的重要指导原则。这些原则旨在促进数据的开放共享，确保数据易于被用户发现、访问、转换和再次使用。
  • 开发PROMS和数字工具以深入了解疾病负担

这些预期结果最终将有助于提高以患者为中心的水平，并改进决策、结果和医疗保健解决方案。
PaLaDIn选择了不同开发阶段的四个用例来展示新创建平台的可行性。每个用例都将测试使用Interactium中的患者数据来实现以下目的的可行性：

  1. 为监管决策提供信息
  2. 管理患者护理
  3. 制定护理标准
  4. 促进临床试验

这些用例将采用以患者为中心的方法，并测试平台的元素和更广泛的项目，以优化其工具和服务。

“PaLaDIn”项目9家合作方
将欧洲及其他地区的公共和私人组织聚集在一起进行协作研究和开发是可持续创新经常需要的跨学科方法的关键。PaLaDIn联盟由5个国家的9个合作伙伴组成，此次合作构成了一个全球生态系统，拥有必要的基础设施、技能、专业知识、服务和行业价值链，以成功实现项目目标，实现IHI主题的预期影响。该联盟有意保持精简，以确保技术发展保持敏捷，同时确保所有主要工作阶段都由具有专业知识的合作伙伴代表，以便及时实现项目目标。
这9家合作伙伴：

  • Duchenne ParentProject APS（协调员）- 意大利罗马
  • TREAT-NMD （科学协调员）——英国纽卡斯尔
  • 纽卡斯尔大学– 英国纽卡斯尔
  • 路德维希马克西米利安慕尼黑大学–德国慕尼黑
  • Duchenne UK– 英国伦敦
  • 阿姆斯特丹大学医学中心– 荷兰阿姆斯特丹
  • FSHD society– 美国伦道夫
  • Aparito BV – 荷兰莱顿
  • 荷兰莱顿莱顿大学医学中心

Ezio Magnano，ParentProject APS负责人

直到几年前，杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症患者及其家人甚至不知道有汇总数据或可以使用这些数据。
如今，Parent Project APS 正在领导一个跨欧洲项目，旨在收集与患者及其家人相关的数据，以反映他们的真实生活，这个项目会让我们的想法实现。

PaLaDIn项目分为10个分项目，其中9个将由项目合作伙伴和分包商交付，第10 个将由独立道德咨询委员会交付。

PaLaDIn项目得到创新健康倡议联合事业 (IHI JU) 的支持，资助协议编号为 101132943。JU 得到欧盟 Horizon Europe 研究和创新计划、COCIR、EFPIA、EuropaBio、MedTech Europe、Vaccines Europe（以及FSHD 协会和 TREAT-NMD Services Ltd 作为参与该项目的贡献合作伙伴）。该项目还将根据英国政府的 Horizon Europe 资金保证获得英国研究与创新 (UKRI) 的资助 [拨款编号 10105921、10103989 和 10083579]