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前沿速递 | 美国Springbok公司宣布参与一项1期FSHD临床试验,以评估克仑特罗作为其潜在治疗药物的安全剂量
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2024-06-20 | 125 次浏览 | 分享到:

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美国生命科学肌肉分析公司Springbok Analytics于6月12日宣布参与一项处于1期的药物临床试验,该临床试验评估克仑特罗{Clenbuterol}药物作为面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 治疗的安全剂量。Springbok公司基于MRI的肌肉分析通过提供试验参与者的个体肌肉体积和脂肪分数指标,帮助研究人员更好地了解和识别FSHD的疾病进展。除了研究克伦特罗{Clenbuterol}的安全性和耐受性外,Springbok公司还致力于加强和扩展未来FSHD临床试验设计和执行的基础。

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Springbok公司已参加6月13日由美国FSHD协会举办的第31届国际FSHD研究大会。

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该试验是NIH Wellstone大型项目的一部分,由医学博士Jeff Chamberlain和医学博士Stephen Tapscott领导,并且试验活动由医学博士Jeffrey M. Statland和医学博士Rabi Tawil协调,他们分别负责堪萨斯大学和罗彻斯特大学的FSHD临床试验研究网络 (CTRN) 。西雅图儿童医院的博士Seth Friedman负责监督MRI成像实施。

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Friedman博士表示:“我们很高兴能与Springbok公司扩大合作范围。这项技术可以使以FSHD为重点的临床试验受益,因为它为我们提供了有关药物疗法可以调整的新视角,以及更短的检查时间将提高患者的耐受性,而Springbok公司全面的个人肌肉分析使我们更接近获得个性化的进展模型。”
FSHD是最常见的肌肉营养不良症之一,仅在美国就有约20,000人受其影响。目前,FDA尚未批准任何FSHD疗法,这代表着巨大的医疗需求尚未得到满足。克仑特罗{Clenbuterol}已被证明可在患者来源的FSHD细胞测定中降低与DUX4相关的靶点,并且几项针对神经肌肉疾病的小型研究表明,使用克仑特罗{Clenbuterol}可改善肌肉的力量或功能。 

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Springbok公司的AI技术进步也带来了成像和处理时间的改善。最近的一项研究重点关注了FSHD临床试验参与者的疾病负担,强调了与侵入性肌肉活检相比,成像的强烈偏好,因为侵入性肌肉活检通常会切除健康的肌肉组织,并且强调了需要减少检测时的成像时间。85%接受调查的FSHD患者表示他们愿意参加MRI,而只有44%的人愿意进行开放式肌肉活检。对于表示愿意接受MRI的参与者,只有30%的人表示他们愿意坐在MRI机器前两个小时或更长时间。而Springbok公司的全身分析可以在40分钟内完成,并且其协议在设计时考虑到了可扩展性,因为灵活性和易于部署是全球多地点研究的要求。

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堪萨斯大学医学中心神经病学教授Jeffrey M. Statland医学博士表示:“此次试验的理由是,如果克仑特罗{Clenbuterol}安全且耐受性良好,可以增加肌肉质量并降低DUX4水平,那么它就可以用于阻止疾病进展并恢复运动功能。Springbok公司的MRI成像技术的精确度和灵敏度对于研究FSHD等疾病非常重要,这种疾病对个体及其特定肌肉的形态和功能的影响非常不同。”

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Springbok公司扫描还附有面向患者的报告,其中包含3D肌肉可视化,使个人能够更好地管理肌肉健康和疾病进展。Springbok公司联合创始人兼首席执行官Scott Magargee说:“临床试验中的患者体验始终很重要,尤其是在存在可访问性问题时。从我们从许多FSHD患者那里听到的情况来看,扫描仪中的时间长度和缺乏报告是参与试验的考虑因素,我们正在通过生成更精确和个性化的见解来帮助研究人员和制药公司开展更有效的临床试验,支持那些FSHD研究前沿的人寻求改进的治疗方法,并最终找到治疗方法。”

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Springbok公司灵活的成像协议已在全球数百家成像中心实施,并与所有主要扫描仪平台兼容。该公司还在制定标准化指南,说明如何使用肌肉MRI作为试验护照来筛选药物试验入组。FSHD临床试验研究网络 (CTRN) 正在作为这项试验的一部分发挥作用,这些数据旨在最终支持药物3期试验,以确认克仑特罗{Clenbuterol}对FSHD的疗效。

关于Springbok Analytics公司:

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Springbok是一家生命科学肌肉分析公司,致力于推动更好的健康和结果。该公司的技术可分析MRI数据并创建个性化的肌肉健康3D可视化效果,从而增强先进成像的评估、治疗监测、研究和诊断价值。Springbok公司的快速成像序列和基于AI的分析可揭示肌肉骨骼健康的完整视图、精确量化的个体肌肉体积和质量、脂肪浸润、左右不对称以及疤痕组织、水肿和肌腱形态。