Sarafan ChEM-H的本科生创业计划 （UEP）旨在帮助具有生物学、化学和医学背景的本科生了解科学想法如何转化为新医学，并为他们提供难得的机会，在毕业前向行业专家推介新公司的想法。

该计划启动九年来，已资助获胜团队研究各种疾病的新疗法、耐药细菌抗生素、HPV和退行性视网膜疾病等。今年，获胜团队正在努力开发一种治疗面肩肱肌营养不良症 （FSHD） 的新疗法，FSHD是一种罕见的遗传病，影响全球近100万人，并导致进行性肌肉无力，尤其是在面部、肩部和上臂。

学生在专家指导下制定商业计划

为了指导本科生完成识别未满足的医疗需求、开发新的科学方法和制定商业计划的过程，该计划提供了来自领先生物技术专业人士的指导。他们在职业生涯的早期就接受了目标识别、知识产权、资本市场、公司组建和推销艺术方面的培训。

除了制定商业计划并为每个秋季学期末的年度演讲分享练习演讲外，学生还可以接触到由同龄人、行业和学术专家、生物技术企业家和风险投资家组成的网络。

Sarafan ChEM-H 执行董事Elizabeth Ponder博士表示：“斯坦福大学的本科生有创办公司的传统，但创办生物技术公司涉及更长的时间、更大的复杂性、监管障碍和更高的财务风险。大多数科学家直到研究生或博士学位后才接触到这种水平的创业精神。UEP为本科生（尤其是化学和生物学等领域的本科生）提供了在职业生涯早期探索创业道路的机会，这令人兴奋。”

2024年12月5日，斯坦福大学的五支本科生团队争夺Sarafan ChEM-H的50,000美元资助。UEP负责人兼Sarafan ChEM-H药物化学主任Mark Smith博士说：“我们有五个优秀的团队提供了高质量的演示文稿，解决了未满足的生物医学需求，构建一个好的项目是困难的。根据 Smith的说法，拥有独特的想法和良好的研究计划至关重要，但在整个故事中加入强有力的叙述也很重要。每个团队只有10分钟的展示时间，他们必须非常清楚地传达这一信息。它还必须在有限的资金范围内进行翻译。这可能比大多数企业家在向传统风险投资公司推销时面临的更具挑战性！”

Myoterra Biosciences由Heloise Hoffmann、Alice Finkelstein和Michael Liu组成。

在一年一度的演讲分享之夜，Myoterra开发FSHD治疗方法的愿景引起了评委的注意。FSHD是由基因突变引起的，该基因包含制造一种称为DUX4的蛋白质的指令。在健康个体中，DUX4仅在胚胎发育过程中产生，然后被沉默。然而，在FSHD中，肌肉组织继续产生DUX4，然后DUX4结合并激活毒性基因，导致进行性肌肉无力。

目前，没有治疗FSHD 的方法。患者通常通过止痛药、物理治疗、职业治疗或在某些情况下通过手术干预来控制病情。对于FSHD患者来说，举起手臂、走路、咀嚼和吞咽以及闭上眼睑等日常活动可能成为无法完成的任务。

Myoterra的新策略涉及设计一种蛋白质，该蛋白质将与DUX4相同的基因结合，但抑制而不是激活这些靶基因，而不会中断其他正常的细胞过程。

Finkelstein说：“对于团队来说，这笔赠款只是一个开始。“我们已经在细胞模型中获得了初步的疗效证明，现在想在更具临床相关性的模型上进行测试。我们很高兴有资金来推进这些工作，这让我们有更大的潜力来完成我们在计划中概述的目标。”

Liu说：“我很高兴能花掉这张两米高的支票！他强调享受该计划的整体体验。“从第一天开始，从想法产生到现在，这真是太棒了，我们终于可以按照我们的提议去做。”

与FSHD有着密切个人联系的Hoffman{Hoffman患有FSHD疾病}说：“长期以来，FSHD患者一直在倡导一种治疗方法。现在，我们离让全球近100万患者实现这一希望又近了一步。这个社区离我很近，我很荣幸能以如此切实的方式回馈社会。”

关于Hoffman的故事可以查看往期文章：

资讯 | 美国斯坦福大学本科生团队在国际基因工程竞赛中获得“FSHD研究课题”金奖

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。FSHD患者群体存在高度未被满足的临床需求。

第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

FSHD为基因遗传疾病，FSHD可进行基因检测，生育需进行产前检测、PGT【胚胎植入前遗传学检测,也被称为三代试管婴儿技术】。目前针对FSHD疾病都可进行检测。

关于【你并不孤单FSHD患者关爱组织】

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。FSHD-China为国际FSHD联盟正式成员组织。

官方网站：www.fshd-china.org

哔哩哔哩（bilibili.com)B站账号：你并不孤单FSHD

联系邮箱：fshd_china@163.com