2025年5月6日SOLVE FSHD宣布向美国Armatus公司投资300万美元，Armatus Bio是一家开发神经肌肉疾病下一代矢量化RNAi疗法的生物技术公司。这笔投资将支持Armatus Bio的AAV递送microRNA疗法ARM-201，旨在抑制DUX4的表达，DUX4是导致FSHD患者肌肉退化的有毒蛋白质。

Armatus公司药物研发重点：CMT1A和FSHD

这项投资是SOLVE FSHD不断增长的治疗计划组合的一部分，旨在通过一系列创新方法解决FSHD问题。ARM-201是一种潜在的同类最佳单剂量治疗药物，用于治疗FSHD。其专有的miRNA有效载荷旨在降低DUX4表达，从而阻止肌肉无力和萎缩，防止进一步退化，并减少与疾病相关的炎症和氧化应激。

• 300+疾病可能是RNAi疗法的候选者，其中至少一半是神经系统疾病

• 目前批准用于治疗这些疾病的疗法很少

• 目前的对症护理不足以支持长期结果目标

• 有限的选择意味着患者只能等待解决方案

面肩肱肌营养不良症（FSHD）：在美国和欧盟影响多达70,000人的严重性神经肌肉疾病；导致严重的身体残疾和情绪困扰；目前没有疾病缓解疗法，也没有治愈方法

ARM-201纳入了AAV-SLB101，这是Solid Biosciences许可的下一代AAV衣壳，其设计合理，靶向整合素受体，在临床前研究中显示出增强的骨骼和心肌转导，减少了肝脏暴露。它还被证明具有良好的耐受性，在杜氏肌营养不良症{DMD}的临床试验中观察到强大的转导和表达水平。随着与FDA的IND前会议成功完成，Armatus Bio将把SOLVE FSHD的投资部署到关键的IND支持活动中，将ARM-201定位于监管提交和进入FSHD临床试验。2024年3月Solid公司与Armatus公司建立合作，详见：最新资讯 | Solid公司宣布与Armatus公司达成合作协议，开发治疗FSHD的RNAi疗法

SOLVE FSHD执行董事Eva Chin博士：“我们很高兴能够支持Armatus Bio推进直接针对FSHD遗传原因的差异化治疗方法，该计划代表了向FSHD社区提供有意义的治疗迈出的重要一步。我们相信Armatus公司拥有强大的科学基础、经验丰富的领导层和专注的开发战略，这使他们能够很好地获得临床和商业成功。

Armatus Bio首席执行官Rachel Salzman说：“SOLVE FSHD专注于推进 FSHD的治疗开发，结合他们的协作方法和科学专业知识，使他们成为 Armatus的宝贵合作伙伴，这项投资为将ARM-201推向临床提供了关键资源，并为我们作为一家公司的持续发展奠定了基础。我们很高兴能共同迈出下一步，并加快为FSHD社区提供急需的疗法的道路。

FSHD是最常见的肌营养不良症之一，全球大约每8,000人中就有1人受到影响。由于没有批准的治疗方法可用，推进有前途的疗法对于满足FSHD 社区的紧急需求至关重要。

关于SOLVE FSHD

SOLVE FSHD是一个风险慈善组织，旨在促进创新并加速寻找FSHD治疗方法的关键研究。由著名的加拿大企业家和慈善家Chip Wilson创立，Chip Wilson是包括lululemon和Amer Sports在内的多家技术服装公司的创始人和部分所有者。Wilson家族已承诺投入1亿美元，为支持该组织到2027年解决FSHD使命的项目提供资金。SOLVE FSHD的目标是找到一种可以减缓或阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并改善FSHD患者生活质量的解决方案。

关于美国Armatus Bio公司

Armatus Bio是一家私营的临床前生物技术公司，利用矢量化RNAi来解决基因驱动的神经系统疾病中未满足的紧急医疗需求。该公司总部位于美国俄亥俄州哥伦布市，由一支在药物开发和交付方面具有专业知识的经验丰富的团队领导，并与病媒生物学、基因组学和神经学领域的世界知名专家合作。除了ARM-201，Armatus还在构建一个精准药物管道，可以改变对其他遗传性神经肌肉疾病患者的护理。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。FSHD患者群体存在高度未被满足的临床需求。

第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

FSHD为基因遗传疾病，FSHD可进行基因检测，生育需进行产前检测、PGT【胚胎植入前遗传学检测,也被称为三代试管婴儿技术】。目前针对FSHD疾病都可进行检测。

关于【你并不孤单FSHD患者关爱组织】

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。FSHD-China为国际FSHD联盟正式成员组织。

官方网站：www.fshd-china.org

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