步入2022年，我们期待着越来越多的罕见病相关支持政策能够不断出台，而今天就迎来了又一个好消息，国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，发布通告见下文，可点击“阅读原文”下载文件全文。
该《指导原则》指出，“由于罕见疾病患者人数少，临床试验开展难度较大，因此罕见疾病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合其疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，充分利用有限的患者数据，获得满足获益与风险的评估的科学证据，支持监管决策。本指导原则将结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发提出建议，为罕见疾病药物科学的开展临床试验提供参考。”
我们希望，该《指导原则》发布后，能推动更多药物研发、生产机构关注罕见病群体的需求，研发罕见病治疗药物，让更多罕见病能够有药可医，有本土药物可用。
国家药监局药审中心关于发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》的通告 罕见疾病的单病种发病率极低，药物研发的难度远远超过常见多发疾病，因此罕见疾病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合其自身疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，以通过有限的患者数据，获得更加充分的科学证据，满足获益与风险的评估，支持监管决策。为促进罕见疾病药物研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》（见附件）。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 附件：罕见疾病药物临床研发技术指导原则（点击“阅读原文”可下载）2021年12月31日
