Epic Bio是一家以调节体内基因表达的生物技术公司，2022年7月12日Epic Bio宣布完成5500万美元的A轮融资。Epic Bio公司由著名基因研究专家亓磊博士博士创立{师从诺奖得主Jennifer Doudna教授}。该公司的使命是开发一类作用于表观基因组的新型基因药物，这是一种自然发生的机制，可确定哪些基因在何种水平上表达。

用于表观遗传工程的模块化平台

Epic Bio正在使用先进的数据科学、基因和蛋白质工程以及功能基因组学来扩展GEMS组件工具包，并将所有组件的组合优化到表观遗传疗法中。

1.调制器

当前的调制器范围有限，并不能解决所有目标。因此，Epic Bio建立了现有最大的转录和表观遗传调节剂库，Epic Bio正在通过发现筛选平台和致力于设计新型调节剂的专门研究工作不断扩展该库。Epic Bio的调节剂工具包包括新的激活剂和阻遏剂，以精确控制目标基因的剂量。它还包括新型表观遗传调节剂（例如组蛋白修饰剂、DNA（去）甲基化剂和染色质重塑剂）的写入器和擦除器，以引入基因表达的持续变化。此外，凭借庞大的调节剂库，Epic Bio可以设计多种调节剂组合，以驱动目标基因的所需行为。

2.DNA结合蛋白

Epic Bio正在使用基因和蛋白质工程来优化Cas DNA结合蛋白，以提高效力和特异性、降低免疫原性、更好的可传递性以及对新应用的扩展性。

3.指导RNA

Epic Bio已经建立了一个新的功能筛选平台，以快速识别引导RNA，这些引导RNA 能够在公司药物管线的适应症中实现精确和特定的基因靶向，并最大限度地减少脱靶效应的可能性。

Epic公司开发了GEMS（基因表达调节系统）平台来精确修改基因表达。GEMS包括已知最大的新型调节剂库，结合先进的功能和计算基因组学能力，可快速设计对靶基因高度特异性的指导RNA。

该公司还获得斯坦福大学的独家许可，推出供人类使用的超紧凑DNA结合蛋白CasMINI。CasMINI是迄今为止创建的最小的Cas蛋白，由亓磊博士博士的实验室开发。它的大小不到Cas9和Cas12a的一半，并且经过独特设计，可在哺乳动物细胞中稳健地发挥作用。CasMINI的小尺寸能够通过单个AAV载体在体内将Epic bio公司的治疗候选药物递送至广泛的靶器官。

Amber Salzman博士，Epic公司首席执行官

Epic公司由首席执行官Amber Salzman博士领导，Salzman博士是一位在制药行业拥有30多年经验的生物技术高管。与Salzman博士一起，公司组建了一支多元化的领导团队，拥有深厚的科学敏锐度和行业经验。

表观基因组是一种用于控制基因表达的天然系统。它无处不在，以沿着染色质的化学标签形式存在于每个人类细胞中。表观基因组决定了哪些基因在什么水平上被表达。与遗传密码本身不同，遗传密码本身在所有细胞之间基本上是永久性的和相同的，表观遗传标记是从一个组织到另一个组织以及从一个时刻到下一个时刻的动态。因此，控制表观遗传学为改变细胞活性提供了巨大的治疗前景，而无需对其DNA进行永久性编辑。

Salzman博士表示：“Epic Bio的愿景是变革性的：创造一类新的基因药物，可以治疗目前尚无有效治疗方法的疾病。Epic Bio拥有一个独特的平台，可以使用 AAV在体内递送基因调制组件作为临床中降低风险的载体。Epic Bio公司对于FSHD疾病的疗法项目有望在2023年开始临床，并且其他项目紧随其后。我们很高兴认识到表观遗传工程可能对许多严重疾病的护理标准产生广泛影响。”

Patrick Zhang， Horizons Ventures{维港投资基金公司}

Patrick Zhang表示：“Epic Bio建立的平台在表观遗传工程领域是专业且先进的。凭借现有最大的差异化调节剂库和专有的指导设计系统，Epic公司的技术能够将基因表达微调到前所未有的程度，这一承诺在公司强大的管道中已经显而易见。我们渴望探索和开发表观遗传工程的潜力，以造福有需要的患者。”

Epic Bio公司药物研发管线

A轮融资将支持Epic公司在五个适应症中的临床前项目的研发——面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)、杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)、Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症 (A1AD)、色素性视网膜炎4型(RP4)和视网膜色素变性11型(RP11)——以及公司平台的持续开发和发现工作。

控制基因表达的表观遗传工程

Epic公司还与学术和行业合作伙伴合作，以发挥在表观遗传方面的研发，并确保可以探索GEMS平台的巨大治疗潜力，用于造福各种疾病的患者。

Epic Bio公司科学创始人亓磊博士

Epic Bio公司由亓磊博士创立，亓磊博士在表观遗传工程方面的工作包括 CRISPRa（激活）和CRISPRi（基因抑制/沉默）的研发。亓磊博士是斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系的副教授，他的实验室发明了许多将基因组工程与合成生物学相结合的技术，以探索生物过程并发现新的治疗方法。

Epic公司还组建了世界一流的科学顾问委员会，该委员会在基因医学方面拥有深厚的专业知识：

• David Schaffer博士是加州大学伯克利分校化学和生物分子工程、生物工程和神经科学教授，也是基因工程领域的领先专家

• 
  

• 
  
• Claire M. Fraser博士，马里兰大学医学院基因组科学研究所所长，基因医学领域著名先驱

• 
  

• 
  
• Yang Shi博士，牛津大学路德维希癌症研究所表观遗传学教授，表观遗传学领域世界领先者

GEMS平台功能

关于Epic Bio公司

Epic Bio正在构建世界领先的基于表观遗传工程的治疗平台。该公司由亓磊博士博士创立，旨在开发作用于表观基因组的新型基因药物来调节体内基因表达。其A轮融资得到了Horizons Ventures和全球其他领先投资者的支持。该公司位于美国南旧金山。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。

关于你并不孤单FSHD患者关爱组织

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

官方网站：www.fshd-china.org