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药物公司 | 美国ECM公司公布针对FSHD疾病药物研发管线
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2023-11-29 | 439 次浏览 | 分享到:


美国ECM Therapeutics是一家再生医学公司，开发和生产源自一种称为细胞外基质 (ECM) 的天然材料的治疗产品。细胞外基质是所有组织内天然存在的有效信号分子的储存库，能够影响细胞行为、控制炎症并促进损伤后功能组织的恢复。ECM公司利用再生医学和基质生物学研究交叉产生的发现，深入了解细胞外基质 (ECM) 如何随稳态、损伤或疾病而变化。这种理解允许制定专门设计用于解决未满足的临床需求的医疗设备和药物，既扩大了基于ECM的治疗范围，又提供了更好的结果。
Steve Badylak医学博士，美国ECM公司首席科学官
Stephen Badylak博士的实验室是一个世界知名的高度跨学科环境，专注于开发满足重大临床需求的再生医学策略。广泛的台式实验室工作、临床前动物研究、基于ECM的材料替代形式的人类临床经验、科学出版物和广泛的专利组合，使ECM公司战略性地定位于在许多不同的临床市场开发产品，包括胃肠道、肌肉骨骼、视觉和中枢神经系统。
美国ECM公司药物研发管线
其中针对FSHD疾病的基质结合的纳米囊泡肌肉再生疗法目前处于临床前阶段
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细胞外基质


由细胞外基质（ECM）组成的生物支架已被开发为外科网状材料，用于疝气修复、乳房重建和粉末形式的局部伤口愈合；均已获得FDA批准大量临床应用。
临床结果的历史和大量的工作表明，ECM生物支架{ECM生物支架的降解}，通过抗炎M2样巨噬细胞和2型辅助T(Th2) 细胞反应来直接修复组织。这与减少局部炎症有关，同时保留宿主对各种抗原刺激产生强大免疫反应的能力。
ECM Therapeutics开发了下一代ECM水凝胶产品，可以将组织再生特性传递到难以到达的地方。潜在的应用包括空隙填充、局部和口服溶液以及作为药物载体。

基质结合纳米囊泡 (MBV)


研究表明，ECM支架材料的降解和随后基质结合纳米囊泡 (MBV)（ECM的一个组成部分）的释放对于修复性和抗炎性骨髓细胞表型的激活至关重要。
MBV是一类独特的细胞外囊泡，富含促溶解脂质、抗炎蛋白和miRNA，与液相外泌体显著不同。MBV在小剂量下表现强劲，可提供下一代基于纳米级ECM的疗法，从而扩大临床应用。MBV可以静脉注射、局部注射、软组织注射或鼻内注射。

基质结合纳米囊泡基 (MBV) 是一种先进的生物治疗和免疫调节平台疗法


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MBV是ECM生物支架的关键生物成分，它概括了母体ECM的许多表型和功能效应。
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与其他细胞外囊泡（如外泌体）相比，分析表明MBV携带独特的脂质、蛋白质和核酸物。
虽然外泌体仅在体液中被描述，但MBV局限于细胞外空间内的胶原纤维：即 ECM。MBV具有生物活性，可以积极调节多种细胞类型的表型，包括干细胞和免疫细胞。
MBV源自健康的促再生组织，其生物学潜力超过了源自培养细胞系的细胞外囊泡，并为新的治疗方法提供了机会，否则这些方法是不能科学成立。
ECM Therapeutics开发了有效的方法从不同来源组织的ECM中分离MBV。MBV丰富、高度稳定，并且很容易整合到特定损伤的治疗平台中，例如敷料、注射剂或凝胶，并根据损伤的类型和严重程度定制治疗平台。
已发现细胞外基质可引起组织再生和愈合。尽管细胞外基质促进组织建设性重塑的作用机制尚不清楚，但研究人员现在认为基质结合的纳米囊泡(MBV)是愈合过程中的关键参与者。例如，在人类胎儿中，细胞外基质与干细胞一起生长和再生人体的所有部位，胎儿可以再生任何在子宫内受损的东西。长期以来，科学家们一直认为矩阵在完全发育后停止运作。它过去曾被用来帮助马治愈撕裂的韧带，但它正在进一步研究作为人类组织再生的装置。在损伤修复和组织工程方面，细胞外基质有两个主要用途。首先，它可以防止免疫系统从损伤中触发并以炎症和疤痕组织作出反应。接下来，它促进周围细胞修复组织而不是形成疤痕组织。
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美国ECM公司针对FSHD疾病疗法的研发得到加拿大FSHD基金会的项目资助

基质结合纳米囊泡对FSHD啮齿动物模型的影响：组织形态学分析

资助方：加拿大FSHD基金会

资助金额：39,447 美元

研究周期：2023年8月1日至2024年1月31日

研究人员：George Hussey博士和Stephen F. Badylak博士

项目摘要：拟议的研究项目将评估在FSHD啮齿动物模型中测试临床级MBV（由 ECM Therapeutics提供）后的免疫和肌原细胞反应。鉴于先前研究的发现，MBV可以介导无受体地将蛋白质物质递送至免疫细胞和成肌细胞，并可能协调其功能，研究人员将进行组织学和免疫标记研究，以确定MBV的使用是否促进对建设性M2样巨噬细胞的免疫调节反应表型，以及迁移的血管周围细胞分化为新的肌肉纤维的增加，伴随着神经支配的增加。

这项新的资助项目对于基质结合纳米囊泡疗法作为FSHD候选疗法进一步验证和测试，点击下方链接查看先前加拿大FSHD基金会对于该疗法的研究资助项目。

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研究项目 | 2022年世界范围内各FSHD倡导组织资助研究项目更新


面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。



关于你并不孤单FSHD患者关爱组织



你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

官方网站：www.fshd-china.org